3 yaşındaki çocuğun metastatik kanseri, deneysel tedavinin ardından tamamen geriledi

3 yaşındaki bir erkek çocuğa hepatoblastom teşhisi konuldu. İlk görüntülemede sol karaciğer lobunda 11,2 × 9,6 × 7,1 cm boyutunda tümör tespit edildi ve akciğerlere ile kemiklere yayılma şüphesi yapıldı. Çocuk, üç doz kemoterapi aldıktan sonra karaciğerdeki ana tümör ve akciğerlerdeki kanserli dokular cerrahi olarak çıkarıldı; ancak kısa süre sonra akciğerde yeni bir tümör meydana geldi.

Hastalığın hızlı geri dönüşüne karşı, çocuğun kendi T hücreleri kullanılarak geliştirilmiş deneysel CAR T tedavisi başlatıldı. Hücreler, karaciğer kanseri hücrelerinin yüzeyinde yüksek yoğunlukta bulunan GPC3 proteini tanıyıp hedefleyebilecek şekilde genetik olarak değiştirildi. Ayrıca interlökin‑15 ve interlökin‑21 üretimini artıracak genler eklenerek hücrelerin vücutta daha uzun süre kalması ve tümör hücrelerini yok etme kapasitesinin artırılması amaçlandı. İlk dozdan sonra tümör boyutunda küçülme gözlendi; görüntüleme sonuçları ve alfa‑fetoprotein (AFP) seviyelerindeki düşüş bu yanıtı destekledi. İkinci doz, ilk uygulamadan yaklaşık sekiz hafta sonra verildi. Takip görüntülemelerinde, kalıntı yara dokusu dışında aktif tümör bulgusu bulunmadı ve 12 ay boyunca hastalık belirtisi kaydedilmedi.

Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi’nden çocuk onkoloğu Andras Heczey, elde edilen sonuçların hepatoblastomda CAR T hücre tedavisinin güvenli ve etkili olabileceğine dair ilk kanıtlar sunduğunu belirtti. Ancak araştırmacılar, tek bir hastaya ilişkin bu vaka sonucunun daha geniş klinik çalışmalara ihtiyaç duyduğunu vurguladı.